Molecular Therapy: ROCK抑制促进肝细胞肝移植
肝脏是新陈代谢动态平衡的中心器官。全球每年约有200万人死于肝病。对于终末期肝病，肝移植是唯一的根治方法，但其应用受到供体器官的难以解决的短缺和终身免疫抑制的限制。
Molecular Therapy Nucleic Acids: 细胞外小泡有效改善脑出血
脑出血(ICH)是最具破坏性的中风形式，死亡率高达40%，是幸存者中残疾调整生命年损失最高的。每年，全世界约有500万人经历非物质文化遗产，其中三分之二的人将残疾存活。
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病，影响1：5,000名男性出生，并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的，DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
Molecular Therapy Nucleic Acids！一种新的肝脏导向miQURE技术治疗高脂血症小鼠
RNA干扰(RNAi)是真核生物中一种进化保守的、序列特异性的基因沉默机制，由小RNA类如microRNAs(MiRNAs)
Molecular Therapy: Nucleic Acids一种潜在的基于RNA的治疗方法来抑制癌症
多形性胶质母细胞瘤(GBM；IV级)是最致命和最耐药的原发中枢神经系统肿瘤，约占所有胶质瘤的50%，复发率高，总生存期不到8.5个月。GBM起源于星形胶质细胞，其发病率约为4.17/10万人/年。
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种先进治疗药物慢病毒载体在CAR-T细胞中的应用
基因疗法已经被证明是一种真正的替代疗法，可以用来治疗几种没有适当治疗的疾病。然而，一些基因治疗策略的治疗效果并不是最好的，因为传递不充分或缺乏对转基因的控制。
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种可以快速灵敏定量的检测体外转录mRNA的平台
作为疫苗和基因治疗中的一种新的活性成分，信使核糖核酸在世界范围内得到了广泛的关注。对信使核糖核酸分子日益增长的需求迫使信使核糖核酸生产商在保持高信使核糖核酸质量的同时迅速扩大产能。
Molecular Therapy: Nucleic Acids: Sarm1抑制剂在外伤性青光眼和EAE视神经病变中的不同作用
轴索病变是中枢神经系统(CNS)神经退行性疾病的常见早期特征，如肌萎缩侧索硬化症(ALS)、遗传性痉挛截瘫(HSP)、多发性硬化症(MS)、阿尔茨海默病(AD)和帕金森病(PD)
Molecular Therapy Nucleic Acids：STAT3适配体小核酸药物阻碍非小细胞肺癌细胞和肿瘤相关成纤维细胞之间的串扰
肺癌是世界上与癌症相关的死亡的主要原因，非小细胞肺癌(NSCLC)约占所有肺癌的80%。非小细胞肺癌患者确诊后的中位生存期一般不到1年，并经常因耐药而出现肿瘤复发。